L’action d’Ultragenyx s’effondre
Ultragenyx a annoncé l’échec de son médicament expérimental apazunersen, initialement conçu pour traiter le syndrome d’Angelman, lors d’un essai clinique de phase avancée. L’absence d’amélioration significative des capacités cognitives des enfants participants a entraîné une chute de 45% du cours de l’action. L’avenir du programme apazunersen est actuellement en cours d’évaluation. Le syndrome d’Angelman touche environ 1 naissance vivante sur 15 000. Il est généralement causé par une perte de fonction du gène UBE3A, situé sur le 15e chromosome, plus précisément la copie héritée de la mère.
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